Zastrzyk przywróci wzrok
Wrodzona ślepota Lebera to ciężka choroba siatkówki oka – zaburzenie rozwojowe czopków i pręcików wrażliwych na światło i odpowiadających za ostrość widzenia. Choroba ujawnia się we wczesnym dzieciństwie, stopniowo pozbawiając chorych możliwości widzenia. Dotąd nie potrafiono jej leczyć. Dziś okazuje się, że możliwe jest naprawienie uszkodzeń w kodzie DNA i przywrócenie wzroku niewidzącym lub słabowidzącym.
Aby tego dokonać, trzeba wadliwą wersję genu RPE65 wymienić na wersję nieuszkodzoną, która warunkuje powstanie białka o tej samej nazwie niezbędnego do przekazywania bodźców świetlnych przez fotoreceptory i przekazywania obrazów z siatkówki do mózgu. W tym celu naukowcy zaprosili do współpracy… wirus z grupy adenowirusów. Aby chciał „współpracować”, trzeba go było najpierw pozbawić tendencji do niszczenia komórek siatkówki. Unieszkodliwiony drobną modyfikacją genetyczną przestał stanowić zagrożenie dla człowieka. Można więc było przejść do następnego etapu działań, a więc zaprzęgnięcia wirusa do roli nośnika prawidłowej wersji uszkodzonego genu, którą naukowcy uzyskali z ludzkiego DNA.
Badania nad możliwościami terapii genowej prowadzone są już od 30 lat. Najpierw analizowano jej wpływ na psy i małpy, a od 15 lat naukowcy próbowali wdrożyć tę technikę w leczeniu ludzi. Najnowszy sukces dobrze wróży możliwościom leczenia tego typu schorzeń.
